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description Noticias médicas - Una nueva era para el tratamiento de la hemofilia

Publicada el Wednesday, 26 Apr 2017

Una nueva era para el tratamiento de la hemofilia

Hace aproximadamente cinco años, se dio inicio a una nueva era en el tratamiento de la hemofilia A y B, con la aparición de los factores recombinantes de coagulación de última generación que incrementan su vida media y reducen su tiempo de degradación.
Una nueva era para el tratamiento de la hemofilia

El tratamiento para la hemofilia consiste en el aporte del factor de coagulación ausente o deficiente en el paciente a través de transfusiones de plasma o de concentrados de factores plasmáticos o de factores recombinantes. Los nuevos factores recombinantes de tercera generación ofrecen más beneficios al paciente, al ser menos inmunogénicos y al aumentar su vida media plasmática.

Estos nuevos factores se crean gracias a la pegilación (conjugación con una o más moléculas de polietilen-glicol y a la coexpresión de albúmina o fragmento cristalizable (Fc) con genes IgG1 en las líneas celulares para producir, ya sea la proteína recombinante de fusión que une el factor IX de coagulación humano con la albúmina humana (rIXFP), o la unida a Fc (rFIXFc). Este proceso permite que rFIX permaneza por más tiempo en circulación plasmática gracias al reciclamiento que se da de las proteínas de aquellas células que contienen receptor para el Fc neonatal. Ya que, aproximadamente, la mitad de la albúmina y las inmunoglobulinas se reciclan, tanto rFIXFc como rIXFP entonces pueden reincorporarse más fácilmente al plasma.

rFIXFc ha mostrado un perfil de seguridad bueno, ya que no se han reportado la generación de inhibidores en paciente con hemofilia B, incluso en aquellos con tratamiento previo con rFIX. Lo que significa este aumento en la vida media tiene grandes implicaciones, sobre todo en la población pediátrica, dado que son en ellos los accesos venosos más difíciles y se beneficiarían de una administración más espaciada. Esto, además, se verá reflejado en un incremento del apego al tratamiento profiláctico por parte de estos pacientes. Sin embargo, su único inconveniente sería el costo, ya que muchos pacientes con hemofilia, sobre todo en países de bajos recursos, difícilmente podrán acceder a este tipo de factores recombinantes de última generación.

 

 

Referencias: 

Morfini M, Zanon E. Emerging drugs for the treatment of hemophilia A and B. Expert Opinion on Emerging Drugs 2016. DOI: 10.1080/14728214.2016.1220536.

Morfini M. A new, promising, extended half-life rFIX concéntrate. Lancet Hematol 2017;4:e59-e60.

 

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