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description Noticias médicas - Ratones sordos recuperan la audición después de someterse a terapia génica

Publicada el Monday, 13 Feb 2017

Ratones sordos recuperan la audición después de someterse a terapia génica

Con terapia génica se ha podido reestablecer casi a la normalidad la funcionalidad de células en el oído interno en ratones con sordera de origen genético.
Ratones sordos recuperan la audición después de someterse a terapia génica

La pérdida de la audición es uno de los padecimientos sensoriales más comunes en el mundo que afecta mayormente a adultos mayores de 65 años de edad. Se estima que la mitad de los casos de sordera prelocutiva es dada por causas genéticas, y ya se han podido identificar más de 100 genes causantes. Sin embargo, además de la edad y la genética, existen factores de riesgo ambientales que también favorecen un deterioro auditivo. Existen intentos terapéuticos para mejorar la capacidad auditiva de las personas afectadas como pueden ser: auxiliares auditivos, prótesis implantables de oído medio y los implantes cocleares, que generan estimulación nerviosa directa. Sin embargo, todas las medidas terapéuticas anteriores tienen deficiencias en la sensibilidad, percepción del sonido, y en la capacidad de discriminar el lenguaje en ambientes ruidosos.

Por muchos años se han intentado establecer terapias génicas para tratar de corregir las fallas genéticas de la sordera; sin embargo, estos esfuerzos se han visto obstaculizados por la falta de eficacia clínica y seguridad que han mostrado hasta ahora los vectores virales utilizados.   

Un grupo de la Universidad de Harvard, ha probado un vector viral usando un virus adeno-asociado sintético llamado Anc80L65 con el fin de llevar los transgenes terapéuticos hasta la cóclea de ratones con sordera de Usher. El síndrome de Usher es una condición genética que es causante del 3 al 6% de la sordera en niños, siendo el tipo I el de mayor severidad, que además causa fallas vestibulares y ceguera progresiva. Uno de los genes involucrados es el USH1C, importante en la morfogénesis de las células sensoriales en la cóclea. El modelo usado fue el ratón Ush1c c.216G>A, que tiene una mutación en el gen USH1C y reproduce la sintomatología del síndrome de Usher tipo I. Se introdujo el gen silvestre o wild-type Ush1c a través del vector Anc80L65 a estos ratones poco después de su nacimiento. El vector utilizado fue capaz de transducir de 80 a 90% de las células sensoriales en el oído interno. Esto permitió que las células sensoriales pudieran reestablecer su funcionalidad ya que los experimentos auditivos a las 6 semanas mostraron que los ratones pudieron pasar de un estado de sordera profunda a escuchar sonidos de hasta 25 decibeles (la intensidad de un susurro). Además, se observaron mejoras considerables en la función vestibular. No obstante, si se postergaba mucho tiempo el tratamiento (después de 10 días), los efectos benéficos de la terapia génica dejaban de verse.

Estos resultados representan una recuperación sin precedentes de las funciones del oído interno y abren la puerta para que esta terapia pueda trasladarse en un futuro hacia el humano. Sin embargo, más experimentos en modelos más cercanos al hombre tendrán que realizarse para estudiar la viabilidad de usar este vector viral; además, todavía más genes tendrían que ser considerados como posibles blancos de tratamiento para la sordera.  

 

Referencia:

 

Pan B, Askew C, Galvin A, Heman-Ackah S, et al. Gene therapy restores auditory and vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1c. Nature Biotechnology 2017; doi:10.1038/nbt.3801. [Epub ahead of print].

 

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